Новое исследование в Лондонском университете генной и клеточной терапии использовало новаторские методы изучения стволовых клеток, чтобы лучше понять, почему некоторые клетки имеют более высокий риск вырождения в спинальную мышечную атрофию, чем другие.
Спинальная мышечная атрофия является разрушительным наследственным заболеванием и крупнейшим генетическим убийцей во младенчестве.
Доктор Рафаэль Яньес и его команда из школы биологических наук использовали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК), которые создаются при обработке клеток из кожной биопсии, волосяного фолликула — или почти любой части тела — химическими веществами и генами в лаборатории. ИПСК «перепрограммировали» и принудили формировать двигательные нейроны, клетки из спинного мозга, которые управляют движением и дыханием.
Исследователи обнаружили, что в процессе дифференцировки два ключевых белка существенным образом изменялись в двигательных нейронах, что может объяснить, почему эти клетки более чувствительны к дегенерации в спинальную мышечную атрофию.
Полученные данные теперь могут быть использованы для тестирования терапии с помощью ИПСК и двигательных нейронов.